Entenda tratamento que Lito Sousa vai fazer; teste em humanos começa em breve, diz farmacêutica

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A farmacêutica americana Regeneron Pharmaceuticals prevê iniciar em breve os primeiros ensaios clínicos em humanos do ALN-6457, substância experimental que será disponibilizada ao piloto e influenciador Lito Sousa , 59, em tratamento paliativo contra a doença de Creutzfeldt-Jakob .

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) autorizou a importação da substância na última sexta-feira (4), em caráter excepcional.

À Folha a farmacêutica informou não ter uma data para início dos estudos em humanos . Questionada sobre os resultados de estudos pré-clínicos, feitos em células e animais, a empresa afirmou que planeja publicá-los em um futuro próximo, também sem especificar uma data.

Segundo a farmacêutica, os dados disponíveis oferecem respaldo para o início de ensaios clínicos e para o uso em seres humanos. Isso não significa, porém, que já esteja demonstrado que o ALN-6457 funciona contra a doença de Creutzfeldt-Jakob.

A estratégia do tratamento é reduzir a quantidade da proteína priônica normal disponível nas células.

A proteína priônica normal fica na superfície dos neurônios. O problema ocorre quando ela assume uma forma anormal e passa a induzir outras proteínas normais a adquirir a mesma forma. Esse processo leva ao acúmulo das proteínas anormais e à morte dos neurônios, explica José Guilherme Schwam Júnior, neurologista da Clínica Montpellier e do Hospital Israelita Albert Einstein, ambos em Goiânia.

É nesse processo que o ALN-6457 pretende interferir. A substância experimental usa uma molécula de RNA chamada siRNA, ou RNA de interferência, para reduzir a produção da proteína priônica normal, conhecida como PrP.

O siRNA atua sobre o RNA mensageiro produzido a partir do gene PRNP, responsável pelas instruções para a fabricação da proteína. Ao interferir nessa mensagem, a estratégia faz com que as células produzam menos PrP.

Com menos proteína normal disponível, o tratamento busca reduzir a formação de novas proteínas priônicas anormais. A intenção não é eliminar de imediato as proteínas que já se formaram nem reverter as lesões provocadas pela doença, mas diminuir a velocidade de sua progressão .

"As células priônicas que já haviam sido formadas não vão deixar de existir . Mas daqui para frente eu consigo diminuir a produção dessas proteínas anormais e lentificar a progressão da doença. A ideia é lentificar a progressão da doença priônica", diz Schwam.

Ainda é preciso estabelecer em humanos até que ponto é possível reduzir essa proteína com segurança e se essa redução consegue efetivamente desacelerar a doença.

Isso porque a PrP normal não é uma proteína inútil. Uma revisão publicada em 2017 na revista científica PLOS Pathogens, diz que a proteína atua na manutenção da mielina periférica, camada que reveste e protege as fibras nervosas, e na comunicação entre os neurônios. A maioria dessas funções, porém, foi mapeada em animais, e o papel fisiológico completo da proteína ainda é desconhecido.

"A proteína priônica está ali no cérebro, não é à toa. Ela tem uma função, embora em grande parte desconhecida. Reduzir demais essa proteína pode causar alguma lesão, algum mal-estar aos neurônios? Sim, mas tudo fica na possibilidade teórica, porque não temos estudos clínicos", afirma o neurologista.

A proteína priônica está ali no cérebro não é à toa. Ela tem uma função, embora em grande parte desconhecida. Reduzir demais essa proteína pode causar alguma lesão, algum mal-estar aos neurônios? Sim, mas tudo fica na possibilidade teórica, porque não temos estudos clínicos

Também não é possível saber se o tratamento preservará as funções neurológicas que o paciente ainda não perdeu. Segundo Schwam, sintomas como mioclonias (contrações musculares súbitas, rápidas e involuntárias), dificuldades motoras e alterações na fala provavelmente não seriam revertidos pela estratégia.

Como a substância experimental ainda não passou por ensaios clínicos em humanos, não há dados suficientes para determinar seus possíveis efeitos adversos. Os efeitos específicos da redução da PrP também seguem desconhecidos.

A Regeneron mantém um programa de acesso gerenciado para uso compassivo de potenciais medicamentos ainda em testes. A modalidade permite que pacientes sem outras opções terapêuticas solicitem o uso de uma substância que ainda não foi aprovada ou estudada em humanos .

Segundo a farmacêutica, o programa tem critérios específicos para a inclusão de pacientes e um comitê de revisão que avalia as solicitações e determina a elegibilidade para o tratamento. A empresa não informou quais são esses critérios.

As solicitações também precisam da autorização da autoridade regulatória competente antes que o paciente possa receber uma terapia experimental.

Não é possível determinar se Lito será o primeiro paciente a receber essa substância. Nem a Anvisa, nem a farmacêutica informam se outros pacientes já receberam a substância. Procurado, o Einstein Hospital Israelita, que pediu acesso ao tratamento, orientou que a reportagem procurasse a família.

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"Não divulgamos quantas solicitações recebemos ou aprovamos por meio do nosso programa de acesso gerenciado", afirma a farmacêutica. "Mais informações serão disponibilizadas ao público quando o ensaio clínico começar."

Segundo a família informou na última sexta-feira, a previsão era de que a substância chegasse em sete a nove dias, ou seja, entre esta sexta-feira (11) e domingo (13).

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Publicado originalmente por Folha de S.Paulo. Leia a matéria completa em https://redir.folha.com.br/redir/online/emcimadahora/rss091/*https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2026/09/entenda-tratamento-que-lito-sousa-vai-fazer-teste-em-humanos-comeca-em-breve-diz-farmaceutica.shtml.