Entenda como funciona medicamento experimental utilizado em Lito Sousa

O medicamento experimental ALN-6457 chegou ao Brasil neste sábado (12) em uma operação de urgência para ser usado no tratamento do influenciador e piloto Lito Sousa, de 59 anos, diagnosticado com a doença rara de Creutzfeldt-Jakob em agosto.

A medicação ainda está em estágio prévio ao desenvolvimento clínico para a doença, sem estudos iniciados formalmente em seres humanos. O influenciador será o primeiro humano a receber a medicação.

A doença é provocada por um príon, partícula de proteína anormal altamente estável e resistente a métodos de desinfecção físico-química convencionais.

Nesse sentido, a autorização para a importação e utilização do medicamento foi concedida pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) em 4 de setembro e considerou que a doença apresenta evolução rápida, letal e irreversível. Outra motivação para o caráter excepcional da medida foi a falta de patrocinador ou representante responsável no Brasil.

O Hospital Israelita Albert Einstein, onde Lito realiza o tratamento, solicitou a autorização excepcional para uso individual do medicamento por meio de importação por pessoa física, após o influenciador ser aceito em um programa de uso compassivo de uma empresa no exterior.

De acordo com a Dra. Márcia Rodrigues, neurologista do CEJAM (Centro de Estudos e Pesquisas “Dr. João Amorim”), o medicamento experimental está em fase pré-clínica, etapa que envolve testes laboratoriais, em células in vitro e em modelos animais , antes de sua utilização em humanos.

A especialista explica que a substância é produzida à base de RNA de interferência e está sendo estudada para atuar no tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob, silenciando o gene PRNP, responsável pela produção da proteína priônica .

“Não há muitas publicações científicas [sobre o medicamento], pois ele ainda está em fase pré-clínica, mas a substância age no RNA mensageiro para impedir a produção das proteínas anormais, os príons. Pesquisas recentes constataram esse mecanismo quando utilizado em cérebros de camundongos”, afirmou.

No entanto, segundo Márcia, pesquisas indicam que a estratégia não é capaz de reverter os danos que já foram causados no cérebro . O objetivo, neste momento, seria tentar impedir ou retardar a progressão da doença .

A neurologista reforça que para que possa ser considerado um tratamento, ainda são necessários mais testes e o avanço pelas diferentes etapas de pesquisa clínica.

O Programa de Uso Compassivo no Brasil permite que pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas satisfatórias tenham acesso a medicamentos ainda não registrados pela Anvisa e em desenvolvimento.

Segundo a Anvisa, as solicitações são analisadas de acordo com os critérios de gravidade e estágio da doença e da ausência de alternativa terapêutica satisfatória no país para a condição clínica e seus estágios.

Neste caso, a rapidez do processo que trouxe o medicamento de Lito ocorreu devido à necessidade de iniciar o tratamento o quanto antes . O despacho foi concluído poucos minutos após a chegada do medicamento ao país, facilitando o encaminhamento ao hospital.

Entenda: Operação traz medicamento “urgente” para tratamento de Lito Sousa

A Receita Federal explica que o medicamento foi transferido da aeronave para um helicóptero responsável pelo transporte até o destino, eliminando qualquer etapa intermediária da logística .

Um post compartilhado por Lito Sousa (@lito)

Com o início do tratamento por uso compassivo, Lito será o primeiro humano a receber o medicamento . Em etapas anteriores de desenvolvimento, a farmacêutica realizou testes da fórmula em animais.

A empresa também explicou que Lito não receberá o medicamento como participante de um estudo clínico, mas por meio de uso compassivo, modalidade prevista na legislação brasileira e norte-americana.

Em um vídeo publicado no YouTube, a esposa do influenciador, Mila Seidl, revelou a nova etapa do tratamento e afirmou que a chegada do medicamento representa uma grande conquista.

“A gente teve um posicionamento positivo de uma farmacêutica , uma biotec, em relação ao uso compassivo de uma medicação para controle de doença priônica para o Lito. É uma farmacêutica americana. […] Foi por conta de vocês também que, com certeza, a gente conseguiu dar voz ao caso do Lito e que ele tivesse acesso a essa medicação”, relatou.

Embora as notícias sejam positivas, Mila se emocionou ao dizer que o processo ainda envolve “muitos trâmites e burocracias” e que a família precisa “correr contra o tempo” para que ele melhore o mais rápido possível.

A confirmação do quadro de Lito foi divulgada por sua esposa, a empresária Mila Seidl, em 21 de agosto, após semanas de investigações neurológicas conduzidas em São Paulo.

De acordo com o relato da família, o produtor de conteúdo apresenta perda progressiva de movimentos corporais, embora seu estado de lucidez permaneça preservado. O influenciador recebeu alta hospitalar em São Paulo e segue em regime de atendimento domiciliar .

Lito Sousa: como é o tratamento home care da doença de Creutzfeldt-Jakob?

A principal marca da Doença de Creutzfeldt-Jakob é a evolução ultra rápida do quadro clínico. Ela faz parte do grupo de doenças priônicas, que, de acordo com o médico neurologista Fernando Freua, formam um grupo raro e grave de condições neurológicas causadas pela alteração estrutural de proteínas presentes no cérebro.

Lito Sousa: médico avalia opção de tratamento para doença rara | LIVE CNN

A condição é provocada por um príon , partícula de proteína anormal altamente estável e resistente a métodos de desinfecção físico-química convencionais. Todos os seres humanos possuem a proteína priônica (codificada pelo gene PRNP) no cérebro, mas o problema surge quando essa proteína perde sua forma tridimensional correta.

Isso pode ocorrer devido a razões genéticas ou fatores ainda não compreendidos pela ciência. Geralmente, a primeira manifestação da doença é um declínio cognitivo, caracterizado por perda de memória, comprometimento da linguagem e perda da função executiva (dificuldade de planejar e executar tarefas cotidianas).

Atualmente, não existe terapia capaz de reverter ou estancar a evolução da Creutzfeldt-Jakob.

Publicado originalmente por CNN Brasil. Leia a matéria completa em https://www.cnnbrasil.com.br/saude/entenda-como-funciona-medicamento-experimental-utilizado-em-lito-sousa/.