Caso Arthur: família lamenta cancelamento de remédio de R$ 20 milhões usado em crianças com distrofia muscular

Família de Arthur, de Sorocaba (SP), lamenta cancelamento do registro de medicamento de R$ 20 milhões usado em crianças com distrofia muscular — Foto: Reprodução/TV TEM

A família do menino Arthur Jordão Lara, de 7 anos , de Sorocaba (SP), que tem Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), lamentou nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro do medicamento que pode custar até R$ 20 milhões , voltado para o tratamento da doença.

O registro do Elevidys foi cancelado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O medicamento é usado na terapia gênica empregada no tratamento da distrofia, uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força. O produto é um dos mais caros do mundo e não está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS).

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“A gente fala que a gente vive um pesadelo. A gente tem que manter o nosso foco, que é salvar o nosso filho. Uma medicação que é aprovada em outros países, uma medicação que não foi aceita na União Europeia por lá existirem outros estudos, coisas que não existem aqui e o nosso filho tem uma sentença e a gente tem que mudar isso”, diz Natália Jordão, mãe de Arthur.

Ela lembrou ainda que há uma decisão judicial de 2024 determinando a distribuição do medicamento e que nunca foi cumprida.

“É absurda a gente imaginar que há 20 meses nós temos uma decisão. Ela não foi cumprida, enquanto eles falam, quando a gente conversa com algumas pessoas no Ministério da Saúde: ‘Ela não foi cumprida, a gente não pode cumprir’. Mas a nossa pergunta fica: por que não cumpriram quando podia? A gente vê a vida do nosso filho todos os dias escorrendo pelos nossos dedos. Todos os dias ele perde músculo. Enquanto a medicação não estava suspensa, ele estava apto a tomar. Todos os requisitos o Arthur preenchia e ainda preenche”, comenta.

“A gente foi pego de surpresa, causou muita estranheza e a gente não vai parar. Nós vamos salvar o nosso filho. O que a gente tem é esperança e a gente vai conseguir.”

Ainda conforme Natália, ela estará em Brasília na quinta-feira (27) para uma audiência no Senado sobre o tema.

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A decisão de suspender o medicamento, que estava em registro condicional desde dezembro de 2024, foi tomada a pedido da fabricante Roche . Os dados disponíveis até o momento não seriam suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários.

Nos Estados Unidos, o Elevidys já havia sido suspenso após dois pacientes morrerem por falência hepática aguda. Quando começaram o tratamento, eles já não eram mais capazes de andar sozinhos. No Brasil, portanto, não estariam aptos a tomar o remédio, mesmo antes do cancelamento do registro.

O cancelamento do registro não altera as obrigações da Roche de acompanhar os pacientes que já foram expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes.

Enquanto aguarda uma definição regulatória, a família de Arthur mantém uma campanha de arrecadação iniciada em junho de 2025 . De acordo com os organizadores, até o momento foi arrecadado pouco mais de R$ 1,1 milhão, valor que representa menos de 7% da quantia necessária para a compra da medicação, que é aplicada em dose única.

Segundo a mãe do menino, Natália Jordão, a viagem a Brasília também incluiu reuniões com parlamentares e entidades. O fator tempo é a principal preocupação, já que o Elevidys é indicado no país apenas para crianças com menos de oito anos. Arthur completa sete anos no fim de junho.

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"Estamos correndo contra o tempo e toda ajuda é bem-vinda. Não temos partido, nossa campanha é pela vida do Arthur. Precisamos sensibilizar e mobilizar desde a sociedade civil e o Legislativo até conseguirmos algo efetivo da Anvisa ou do Governo Federal, porque o tempo pode ser fatal para estas crianças", afirmou Natália.

Menino com doença rara completa 6 anos e família inicia campanha para arrecadar R$ 17 milhões para tratamento — Foto: TV TEM/Reprodução

Arthur tem Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que impede a produção adequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.

A família já obteve decisão judicial favorável para o fornecimento do Elevidys, mas o medicamento ainda não foi disponibilizado. O tratamento é considerado uma das principais alternativas para retardar a progressão da doença.

Em maio de 2025, o Ministério da Saúde chegou a informar que Arthur passaria por uma consulta com especialista para iniciar os procedimentos relacionados ao tratamento. No dia seguinte, porém, a pasta informou que houve um erro na comunicação e que o menino continuava na fila de espera para receber a medicação.

Famílias foram até prédio da Anvisa para tentar falar sobre a liberação do medicamento — Foto: Arquivo pessoal

A distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força.

No Brasil, o Elevidys era indicado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguiam andar sem assistência. O objetivo de tratar a doença por meio da introdução de uma versão reduzida do gene que "orderna" a produção de distrofina, proteína importante para o funcionamento dos músculos.

A decisão de suspender o medicamento, que estava em registro condicional desde dezembro de 2024, foi tomada a pedido da Roche . Os dados disponíveis até o momento não seriam suficientes para atender aos requisitos regulatórios necessários.

Elevidys, fabricado pela norte-americana Sarepta e importado no Brasil pela Roche — Foto: Sarepta/Divulgação

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Publicado originalmente por G1. Leia a matéria completa em https://g1.globo.com/sp/sorocaba-jundiai/noticia/2026/08/24/caso-arthur-familia-lamenta-cancelamento-de-remedio-usado-em-criancas-com-distrofia-muscular.ghtml.