Anvisa cancela registro do Elevidys, terapia contra distrofia muscular

Roche pediu cancelamento depois de dados disponíveis não atenderem aos requisitos para manter registro condicional

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) cancelou o registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil a pedido da Roche. A decisão foi publicada nesta 2ª feira (24.ago.2026) no DOU (Diário Oficial da União). Leia a íntegra (PDF – 140 kB).

Segundo a agência e a farmacêutica, a totalidade dos dados disponíveis sobre o medicamento não foi suficiente para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro condicional.

O Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, doença genética rara que provoca perda progressiva da força muscular.

O medicamento havia obtido registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu sua comercialização como medida de precaução enquanto avaliava informações adicionais relacionadas à segurança do produto.

Durante o período de suspensão, a Roche apresentou dados complementares à agência. Segundo o comunicado conjunto, porém, as evidências disponíveis até agora não foram suficientes para manter a autorização.

O cancelamento foi feito a pedido da própria Roche.

A Anvisa afirmou que o cancelamento não encerra as obrigações da farmacêutica relacionadas ao acompanhamento de pessoas que já receberam o medicamento.

Isso inclui pacientes brasileiros tratados com Elevidys de dezembro de 2024 a julho de 2025 em estudos clínicos e programas existentes.

A Roche deverá continuar monitorando a segurança desses pacientes e comunicar à Anvisa as informações relevantes identificadas durante o acompanhamento.

A Roche afirmou que continuará com o programa clínico do Elevidys e com a produção de novas evidências sobre o tratamento.

A Anvisa disse que poderá analisar prioritariamente eventuais novas submissões da farmacêutica caso sejam apresentados dados adicionais que atendam às exigências regulatórias.

A decisão consta da Resolução RE 3.332 de 21 de agosto de 2026, publicada no DOU (Diário Oficial da União).

O Elevidys está entre os medicamentos mais caros disponíveis no Brasil. Quando chegou ao país, em 2025, o preço de fábrica poderia chegar a R$ 20 milhões por dose, a depender da incidência de ICMS em cada Estado.

A terapia é administrada uma única vez. Em 2025, o Ministério da Saúde chegou a adquirir unidades por cerca de R$ 17 milhões cada para o tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne.

No Brasil, o Elevidys havia sido autorizado para crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem caminhar, com mutação confirmada no gene DMD. Cerca de 10 pacientes brasileiros haviam recebido a terapia até julho de 2025, segundo informações da Roche divulgadas pela Anvisa.

Publicado originalmente por Poder360. Leia a matéria completa em https://www.poder360.com.br/poder-saude/anvisa-cancela-registro-do-elevidys-terapia-contra-distrofia-muscular/.