Anvisa autoriza medicamento experimental para Lito Sousa

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária ( Anvisa ) autorizou, nesta sexta-feira (4), a importação, em caráter excepcional, do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).

Desenvolvida pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals, a substância ainda não possui registro comercial no Brasil nem representante legal no país. Por isso, a autorização ocorreu fora do fluxo padrão de importação de medicamentos.

O ALN-6457 também está em estágio pré-clínico para doenças priônicas . Não existem estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para avaliar a substância especificamente contra a doença de Creutzfeldt-Jakob. Com isso, Lito será a primeira pessoa a testar o medicamento nesse contexto.

O pedido de importação foi feito pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento do influenciador, depois que ele foi aceito em um programa de uso compassivo do medicamento.

A modalidade permite que pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso excepcional a medicamentos ainda em desenvolvimento.

A autorização concedida pela Anvisa é excepcional e não representa uma aprovação comercial do ALN-6457. A substância ainda não passou por estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para a doença priônica.

Por isso, não há comprovação de que o medicamento seja capaz de interromper ou reverter a evolução da doença de Creutzfeldt-Jakob.

A situação é diferente da de um medicamento já aprovado e submetido aos testes clínicos necessários para comprovar sua segurança e eficácia. No caso de Lito, o acesso ocorre por meio do uso compassivo, diante da gravidade da enfermidade e da ausência de alternativas terapêuticas.

A DCJ é uma doença priônica causada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon. A proteína alterada se multiplica no cérebro e provoca a destruição dos neurônios, deixando no tecido cerebral um padrão de pequenos espaços que dá origem ao termo “espongiforme”.

A enfermidade é rara, progressiva e, até hoje, não possui tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução.

Segundo o neurologista José Bauab, o príon se instala dentro do neurônio e provoca uma intoxicação progressiva da célula. O processo também afeta a glia, tecido responsável pelo suporte e pela sustentação dos neurônios.

“As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula”, explicou Bauab ao g1 .

No Brasil, a doença atinge principalmente pessoas mais velhas. A faixa entre 55 e 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos. O perfil é diferente do de Lito, já que a forma esporádica da doença costuma atingir pessoas entre 60 e 80 anos.

Dados utilizados pelo Ministério da Saúde indicam que cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas. A sobrevida média é de aproximadamente cinco meses.

Entre as notificações analisadas, foram registrados 290 óbitos relacionados à doença, embora o boletim aponte falhas no preenchimento e no acompanhamento dos dados.

Entre 2005 e 2021, o Brasil registrou 547 casos confirmados de doença de Creutzfeldt-Jakob. O período corresponde aos primeiros 17 anos desde que a DCJ passou a integrar a lista de doenças de notificação compulsória.

Rodrigo Mozelli é jornalista formado pela Universidade Metodista de São Paulo (UMESP) e, atualmente, é redator do Olhar Digital.

Publicado originalmente por Olhar Digital. Leia a matéria completa em https://olhardigital.com.br/2026/09/04/medicina-e-saude/anvisa-autoriza-medicamento-experimental-para-lito-sousa/.