Anvisa autoriza importação de medicamento em fase de testes para tratamento do influenciador Lito Sousa

Lito Sousa em vídeo publicado nesta sexta (4) — Foto: Reprodução

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação de um medicamento ainda em fase de teste para o caso de Lito, no tratamento da Creutzfeldt-Jakob.

A substância, chamada ALN-6457 (siRNA conjugado a C16) e desenvolvida pela farmacêutica americana Regeneron Pharmaceuticals, não tem registro comercial no Brasil nem representante legal no país — por isso, a liberação seguiu um rito excepcional, fora do fluxo padrão de importação de medicamentos.

O produto ainda se encontra em estágio prévio ao desenvolvimento clínico, sem estudos clínicos formalmente iniciados para a doença priônica em seres humanos. Ou seja, Lito vai ser a primeira pessoa a testar a substância.

O pedido de importação foi feito pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento do paciente, depois que Lito foi aceito em um programa de uso compassivo do medicamento.

A modalidade permite que pacientes sem alternativas terapêuticas disponíveis tenham acesso a substâncias ainda em fase experimental, mesmo antes da conclusão dos testes clínicos que comprovariam sua segurança e eficácia em larga escala.

Segundo a Anvisa, a avaliação considerou que se trata de uma doença com evolução rápida e irreversível. Além disso, a autorização em caráter excepcional foi adotada diante da ausência de patrocinador ou representante responsável no Brasil.

O g1 acionou a assessoria do influenciador e do Einstein para saber quando o medicamento deve ser importado e quando o tratamento começa, mas não obteve retorno até a publicação.

A DCJ é uma doença priônica — causada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon, que se multiplica no cérebro e destrói neurônios, deixando no tecido cerebral um padrão de buracos que dá origem ao termo "espongiforme". A enfermidade é rara, progressiva e, até hoje, sem tratamento capaz de reverter ou interromper sua evolução.

Segundo o neurologista José Bauab, o príon se instala dentro do neurônio e o intoxica progressivamente. O efeito não fica restrito à célula isolada: a toxicidade também compromete a glia, tecido responsável por dar suporte e sustentação aos neurônios.

"As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula", descreve Bauab.

No Brasil, a doença atinge principalmente pessoas mais velhas: a faixa de 55 a 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre os casos suspeitos — perfil diferente do caso de Lito, já que a forma esporádica costuma acometer pessoas entre 60 e 80 anos.

A literatura usada pelo Ministério da Saúde indica que cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média de cinco meses — dado que reforça a gravidade do quadro relatado pela família de Lito. Entre as notificações analisadas, houve 290 registros de óbito pelo agravo, embora o boletim aponte falhas no preenchimento e acompanhamento dos dados.

Segundo levantamento do Ministério da Saúde, o Brasil registrou 547 casos confirmados da enfermidade entre 2005 e 2021 — período que corresponde aos primeiros 17 anos desde que a DCJ passou a integrar a lista de notificações compulsórias.

Publicado originalmente por G1. Leia a matéria completa em https://g1.globo.com/saude/noticia/2026/09/04/anvisa-autoriza-importacao-de-medicamento-compassivo-para-tratamento-em-fase-de-teste-do-caso-de-lito.ghtml.