Anvisa aprova medicamento para tratar doença de Fabry em adultos

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária ( Anvisa ) aprovou o registro do Elfabrio (alfapegunigalsidase) para o tratamento de adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry. A decisão foi publicada nessa segunda-feira (5/10) e libera o uso do medicamento como terapia de reposição enzimática de longa duração.

A doença de Fabry é uma condição genética rara causada pela deficiência da enzima alfa-galactosidase A. Com pouca ou nenhuma quantidade dessa enzima, uma substância chamada globotriaosilceramida (Gb3) se acumula nas células e pode afetar diferentes órgãos.

A doença pode atingir os rins, o coração, o sistema nervoso e os vasos sanguíneos. Entre as manifestações estão insuficiência renal , alterações cardíacas e cerebrovasculares, neuropatia periférica e perda de sensibilidade.

Também podem ocorrer perda auditiva, lesões na pele chamadas angioqueratomas e sintomas gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal.

Publicado originalmente por Metrópoles. Leia a matéria completa em https://www.metropoles.com/saude/anvisa-aprova-medicamento-para-tratar-doenca-de-fabry-em-adultos.